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诺华公司能否为保险公司提供210万美元的基因疗法是一笔不小的交易

诺华公司 (纽约证券交易所代码:NVS) 在生物技术公司AveXis及其?#31508;?#30340;主要候选人中花费了87亿美元,这已经过了一年多一点。现在,名为Zolgensma的革命性新基因疗法终于获得了批准,现在是时候开?#38469;?#22238;费用了。

诺华公司能否为保险公司提供210万美元的基因疗法是一笔不小的交易

Zolgensma被批准用于治疗出生患有脊髓?#32422;?#33806;缩症(SMA)的2岁以下儿童的微小目标受众。在美国,每年只有大约400名婴儿出生时患有肌肉萎缩症。鉴于潜在的观众微不足道,诺华公司为其新基因治疗定价的价格惊人地达到了212.5万美元,使其成为美国人见过的最昂贵的药物。

尽管贴纸震惊,但诺华有可能能够收回其费用,然后再收回一些费用。这一切都取决于诺华是否能说服最终支付者,单剂量的Zolgensma比同样条件下的标准治疗更好。

相对便宜

在2016年底,FDA批准了第一种SMA治疗方法,即一种称为Spinraza的脊柱注射液。Biogen (纳斯达克股票代码:BIIB)定价Spinraza,每次注射125,000美元,患者第一年需要注射6次,随后每年注射3次。

Spinraza治疗的前五年约为225万美元,相比之下,Zolgensma便宜了。虽然这项治疗只进行一次,但诺华公司将?#24066;?#20445;险公司每年支付425,000美元,为期五年。这家瑞士制药巨头还打算让保险公司摆脱困境,如果治疗在他们付清之前就停止了工作。

诺华公司的新基因疗法也有来自临床和经济评论研究所(ICER)的数据。ICER是一个独立的药物定价监管机构,由于Spinraza-vs-Zolgensma的争论,它已经得到了比以往更多的关注。Zolgensma为212.5万美元,比ICER的超罕见疾病成本效益阈值低50%,比Spinraza治疗10年低50%。

一个艰难的卖?

虽?#24739;?#21010;赞助商希望他们聘请的保险公司能够寻求更具成本效益的治疗方案,但Zolgensma的成功推出远未得到保证。那是因为在诺华和它试图达到的患者之间存在一个复杂的药物通道?#20302;场?/p>

美国奇异的药物定价体系在标准宽度的轨道上滚动,Zolgensma的定价模型不合适。诺华不介意收到五笔较小的年度付款,计划赞助商也很?#19981;?#36825;个想法。另一方面,专业药房,药房福利管理人员和批发分销商在药品流通供应链时会得到一个未公开的药品定价百分比,并?#23452;?#20204;对新的支付模式并不那么热衷。

基因疗法没有很好的记录

Spinraza在2019年第一季度的销售额达到21亿美元,这可能?#23545;?#36229;过单一管理基因治疗所记录的数量。2017年,诺华公司推出了另一种复杂的单一治疗方案,用于治疗癌症,称为Kymriah。2019年第一季度嵌合抗原受体修饰的T细胞治疗的销售额达到了微不足道的4500万美元。

Kymriah不完全是一种基因疗法,它也有Zolgensma没有的后勤问题。可悲的是,与Zolgensma有很多共同点的基因疗法的销售更令人失望。FDA于2017年底批准了Spark Therapeutics公司的一项名为Luxturna的治疗,在2018年的整个一年中,净销售额仅达到了2700万美元。

Luxturna和Zolgensma?#38469;?#29992;弱病毒,将基因的功能性拷贝直接传递给神经?#20302;?#32454;胞,这样它们就能产生一种以前无法产生的重要蛋白质。希望他们的相似之处不会影响销售业绩。

保持希望的原因

Luxturna被注射到眼球中,以防止罕见的失明原因,称为Leber的先天性黑朦10?#20572;?#32780;Zolgensma被送到脊髓的运动神经元。与Leber's不同,婴儿发病的SMA通常会使孩子在第二个生日之前无法?#32422;和?#21693;或呼吸。

SMA的?#29616;?#31243;度和Zolgensma疗效的结合有可能帮助基因疗法逆转其同行不断追随的商?#21040;?#27573;趋势。在一项正在进行的临床试验中,21例接受Zolgensma治疗的婴儿期SMA患者中有19例在最后一次检查时仍然自行呼吸。?#36865;猓?0名患者能够?#32422;?#22352;起来至少30秒。这听起来不是很多,但是无助地坐着是这个患者群体永远无法达到的一个里程碑。

Zolgensma被批准用于治疗2岁或以下的SMA患者,Spinraza可能无法与这组患者的疗效竞争。在一项支持Spinraza批准的安慰剂对照研究中,它将患者死亡或永久性通气的风险降低了47%。Spinraza仍将对出生时SMA不太?#29616;?#30340;人群起重要作用,但拒绝婴儿期患者Zolgensma支持Spinraza可能被认为是彻头彻尾的不负责任。

一小部分非常大的东西

重要的是要记住,诺华是一个每年定期记录超过500亿美元净收入的巨头。这意味着其新基因疗法的成功或失败不会对该股票长期提供的回报产生巨大影响。

郑重声明?#32597;?#25991;版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如有侵权行为,请第一时间联系我?#20999;?#25913;或?#22659;?#22810;谢。
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